AI初创公司Profluent与礼来达成高达22.5亿美元的基因编辑合作

美国加利福尼亚州AI初创公司Profluent与制药巨头礼来集团签署了一项重大战略合作协议合作总价值最高可达22.5亿美元双方将聚焦于基因编辑疗法领域的研究与开发。Profluent自2022年成立以来便备受业界关注。该公司的技术平台展现出独特优势——在某些情况下能够将完整基因片段插入DNA而非像目前主流的CRISPR/Cas9或碱基编辑等技术那样仅能实现局部基因编辑。据Profluent在领英上发布的信息此次与礼来的合作目标是利用其AI模型设计能够在基因组特定位置精准插入长达千碱基级别DNA片段的重组酶编辑器。目前双方合作的具体细节仍较为有限尚未披露目标疾病种类、合作项目数量以及具体的财务结构安排。根据协议礼来将获得独家授权推进所选重组酶在体内研究、临床前开发、临床试验及商业化阶段的应用。Profluent在帖子中表示许多遗传性疾病在不同患者中涉及数百种不同突变单一的编辑方案根本无法全面应对。重组酶编辑器能够插入完整的功能性基因有望以一种疗法解决具有高度突变异质性的疾病而无需为每种变异单独开发编辑工具。该公司进一步指出这一直是基因编辑领域长期追求的目标但现有技术无法可靠地实现如此规模的插入操作。天然重组酶虽然具备这种能力但其作用位点受到限制而传统的宏基因组学发现和蛋白质工程方法也难以精确控制其靶向性。Profluent认为其基因组编辑器与大语言模型的结合——即公司所称的可编程生物学——能够有效解决上述难题并表示与礼来的合作将把这一能力转化为真正的药物。去年11月Profluent完成了1.06亿美元的融资投资方阵容强大包括亚马逊创始人杰夫·贝索斯旗下的投资机构Bezos Expeditions融资所得将用于支持该平台的持续开发。与此同时礼来近年来也在持续布局基因编辑技术领域。今年1月礼来与德国公司Seamless Therapeutics签署了一项基于重组酶技术的合作协议价值超过12亿美元聚焦于听力损失相关治疗候选药物的研发。此外礼来于2024年在波士顿开设了投资规模达7亿美元的礼来遗传医学研究所目前约有500名科学家和研究人员在此从事糖尿病、肥胖症及神经退行性疾病等领域的候选药物研究。QAQ1Profluent的基因编辑技术与CRISPR有什么不同AProfluent的技术平台可以将完整的基因片段插入DNA支持千碱基级别的长片段插入而CRISPR/Cas9或碱基编辑等现有技术通常只能实现较为局部的基因编辑。这意味着Profluent的方法有望用一种疗法同时应对同一疾病中的多种基因突变无需为每种变异单独开发编辑工具。Q2Profluent与礼来的合作具体会研究哪些疾病A目前双方尚未公开披露合作涉及的具体目标疾病或项目数量。根据已知信息合作将聚焦于利用AI设计重组酶编辑器用于具有高度突变异质性的遗传性疾病治疗但具体适应症细节仍有待后续披露。Q3Profluent是如何将大语言模型应用于基因编辑的AProfluent将基因组编辑器与大语言模型相结合构建出其所称的可编程生物学平台。大语言模型在其中的作用是设计具备精准靶向能力的重组酶编辑器从而克服天然重组酶作用位点受限的问题实现对基因组特定位置的精准长片段DNA插入。